3. 儿童ITP的一线、二线标准治疗方案分别是什么？

治疗原则

治疗决策的核心是止血、降低未来出血风险，而非单纯把血小板数值升到正常。确诊患儿的治疗分为一线治疗、二线治疗，以及严重出血时的紧急支持治疗。

一线治疗方案

一线治疗是新诊断ITP患儿的首选、首选基础方案，原文献明确的药物为两类：

糖皮质激素

是临床最常用的一线治疗药物。

• 作用： 抑制免疫系统对血小板的破坏、促进血小板生成，直接提升血小板计数；同时能增加血管内皮的致密性，直接降低出血风险，还能纠正免疫失衡。
• 关键个体化结论： ATP结合盒转运蛋白B1基因的多态性，和孩子对激素的治疗反应直接相关；埃及儿童队列研究显示，携带该基因CC纯合子基因型的孩子，对激素治疗的反应率，显著高于TT纯合子基因型的孩子，未来可通过基因分型辅助选药。

静脉注射免疫球蛋白（IVIG）

一线治疗的药物，尤其适合激素不耐受、有紧急止血需求的患儿。

• 作用： 直接阻断巨噬细胞上的Fcγ受体，让巨噬细胞抓不到被标记的血小板，快速减少血小板破坏；同时能恢复调节性T细胞的功能，纠正免疫失衡。
• 临床数据： 能在80%以上的新诊断ITP患儿中快速提升血小板计数；
• 局限性： 价格较高，疗效大多是暂时性的，很难实现长期缓解。

二线治疗方案

二线治疗主要用于：一线治疗效果不好、激素依赖、病情发展为持续性/慢性ITP的患儿，原文献明确的方案如下：

促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）

是目前儿童慢性/持续性ITP二线治疗的首选药物。

• 通俗解读： 这类药能结合并激活巨核细胞表面的血小板生成素受体，相当于给血小板的"生产工厂"发增产信号，刺激巨核细胞增殖分化，从根源上增加血小板生成。
• 研究结论： TPO-RA联合糖皮质激素，能同时实现"抑制免疫破坏+促进血小板生成"的双重作用，未来有望成为儿童ITP新的一线治疗策略。
• 代表药物： 艾曲泊帕，是首个获批用于儿童ITP的TPO-RA，通过激活下游JAK-STAT、MAPK信号通路促进血小板生成。
• 用药规范： 需根据孩子的年龄、血小板计数动态调整剂量，治疗目标是维持血小板计数在(50~150)×10⁹/L；研究证实，早期使用艾曲泊帕，能提高儿童ITP的缓解率，减少联合用药的不良反应。

免疫抑制剂

主要用于持续性/慢性ITP，其他方案效果不佳的患儿，药物包括吗替麦考酚酯、西罗莫司、他克莫司。

• 吗替麦考酚酯： 成人随机对照试验证实，激素联合吗替麦考酚酯的初始治疗，效果显著优于单用激素；儿童队列中，可用于ITP及合并Evans综合征的患儿。
• 西罗莫司： 对合并自身免疫性淋巴增殖综合征的患儿、部分难治性ITP患儿，有明确疗效，可作为吗替麦考酚酯治疗无效后的挽救方案。
• 他克莫司： 作用是抑制T细胞活化，减少自身免疫对血小板的破坏，目前以成人应用为主，儿童ITP的治疗数据相对有限。

配套标准治疗方案

支持治疗：血小板输注

• 输注指征： 仅限用于危及生命的严重出血（如颅内出血、消化道大出血）、活动性大出血，或急诊大手术的围术期支持；
• 用药规范： 输注时必须联合静脉免疫球蛋白和/或大剂量激素，避免输进去的血小板被自身抗体快速破坏，保证止血效果。

脾切除术

• 适用人群： 一线、二线药物治疗均无效，反复重度出血的慢性ITP患儿；
• 使用规范： 为了降低术后严重感染风险，手术年龄必须大于5岁，术前必须完成肺炎球菌、B型流感嗜血杆菌、脑膜炎球菌疫苗的接种；
• 疗效预判： 术前可通过核素标记血小板显像，判断血小板主要破坏部位，若提示血小板主要在脾脏被破坏，手术疗效更好；
• 指南定位： 美国血液学会（ASH）指南将脾切除术定为三线治疗，成人患者中仅约10%将其作为二线治疗，仅适用于强烈希望获得长期缓解、不想长期用药的患者。

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来源：公众号 · 彩虹Kids+